Νόσος του Χάντιγκτον Νέο φάρμακο δίνει ελπίδες!

image

Αποτελεσματικό και ασφαλές φαίνεται να είναι το πρώτο φάρμακο κατά της αιτίας -και όχι μόνο των συμπτωμάτων- της νόσου του Χάντιγκτον, όπως έδειξαν οι δοκιμές σε ποντίκια και μαϊμούδες.          Ήδη ξεκίνησε η πρώτη κλινική δοκιμή και στους ανθρώπους. Η ελπιδοφόρα ανακοίνωση έγινε από τους επιστήμονες στο ετήσιο συνέδριο της Αμερικανικής Ακαδημίας Νευρολογίας στο Βανκούβερ του Καναδά.         Η νόσος Χάντιγκτον είναι μια σπάνια κληρονομική νευροεκφυλιστική πάθηση, που προκαλεί ανεξέλεγκτες κινήσεις, απώλεια νοητικών ικανοτήτων, συναισθηματικά προβλήματα και τελικά θάνατο. Η νόσος κληροδοτείται από τον γονέα στο παιδί μέσω μιας μετάλλαξης σε ένα γονίδιο, η οποία έχει ως συνέπεια την παραγωγή μιας πρωτεΐνης που προξενεί την ασθένεια. Κάθε παιδί έχει 50-50% πιθανότητες να κληρονομήσει τη νόσο, αν ο ένας γονιός του την έχει, και από τη στιγμή που θα κληρονομήσει την μετάλλαξη, αναπόφευκτα θα νοσήσει.         Το νέο φάρμακο IONIS-HTTRx επιφέρει «σίγαση» (απενεργοποίηση) του μεταλλαγμένου γονιδίου, αναστέλλοντας έτσι την παραγωγή της «ένοχης» πρωτεΐνης. Το φάρμακο χορηγείται στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό μέσω ένεσης.         Η ανάπτυξη του φαρμάκου έγινε από τη φαρμακευτική εταιρεία Ionis Pharmaceuticals, σε συνεργασία με τη φαρμακευτική Roche Pharmaceuticals και ερευνητές του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνια-Σαν Ντιέγκο. Στην τρέχουσα κλινική δοκιμή χορηγείται το φάρμακο σε τέσσερις μηνιαίες δόσεις. Στο μέλλον θα δοκιμασθούν και άλλες δοσολογίες.         «Είναι πολύ συναρπαστικό να έχουμε τη δυνατότητα μιας θεραπείας που θα μπορούσε να αλλάξει την πορεία αυτής της τρομερής νόσου. Μέχρι στιγμής υπάρχουν μόνο θεραπείες που αφορούν τα συμπτώματά της», δήλωσε ο επικεφαλής της κλινικής δοκιμής Μπλερ Λίβιτ του Πανεπιστημίου της Βρετανικής Κολομβίας στο Βανκούβερ. Τόνισε πάντως πως θα περάσουν χρόνια, εωσότου το φάρμακο αξιοποιηθεί κλινικά σε ασθενείς.         Οι έως τώρα μελέτες του φαρμάκου σε ποντίκια έχουν αφήσει υποσχέσεις ότι μπορεί να καθυστερήσει την εξέλιξη της νόσου και να την αναστρέψει τελικά. Η βελτίωση στα κινητικά προβλήματα εκδηλώνεται από τον πρώτο κιόλας μήνα της θεραπείας.         Οι δοκιμές στα τρωκτικά και τις μαϊμούδες έδειξαν ότι το φάρμακο γίνεται καλά ανεκτό, χωρίς παρενέργειες που να καθιστούν αναγκαστική την μείωση της δοσολογίας του.                                                           

back to top

ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΑΚΟΜΑ

«Ένα νέο κεφάλαιο ανοίγει για την Ελλάδα»

20 August, 2018

«Ένα νέο κεφάλαιο ανοίγει για την Ελλάδα, μετά την ολοκλήρωση του προγράμματος στήριξης και σταθερότητας», επισημαίνει σ...

Το νέο αυτόματο καλάσνικοφ που παίρνει «νατοϊκά» φυσίγγια

20 August, 2018

Ο όμιλος Καλάσνικοφ παρουσίασε το νέο αυτόματο ΑΚ-308, το οποίο παίρνει φυσίγγια του ιδίου διαμετρήματος με τα όπλα που ...

Τι ζήτησε η διοίκηση του ΠΑΣ από τον Παναθηναϊκό για να πουλήσει τον Κόντε

20 August, 2018

Ο Παναθηναϊκός... καίγεται για σέντερ φορ και από την στιγμή που προς το παρόν δεν έχει προκύψει μία περίπτωση από το εξ...

Συλλήψεις 9 καταστηματαρχών σε Μύκονο, Πάρο και Σαντορίνη για υπέρβαση ντεσιμπέλ

20 August, 2018

Το Σαββατοκύριακο η αστυνομία έκανε ελέγχους για την εκπομπή της μουσικής – Διαπιστώθηκε ήταν πάνω από επιτρεπόμενα όρια...

Δύο οι συλληφθέντες για τους πυροβολισμούς στην πρεσβεία των ΗΠΑ στην Άγκυρα

20 August, 2018

Οι τουρκικές αρχές συνέλαβαν δύο άνδρες που βαρύνονται με υποψίες ότι άνοιξαν πυρ εναντίον της αμερικανικής πρεσβείας στ...

Βρετανοί βουλευτές ζητούν αύξηση λόγω φόρτου εργασίας ενόψει Brexit

20 August, 2018

Η αρχή ελέγχου των δαπανών του βρετανικού κοινοβουλίου ανακοίνωσε ότι έλαβε αιτήματα αύξησης των επιδομάτων και αποζημιώ...

Κατηγορείται για δύο φόνους, αλλά έκανε «Kiki Challenge» κατά τη μεταγωγή του

20 August, 2018

Μπορεί να κατηγορείται για δύο φόνους, αλλά αυτό δεν τον πτόησε να επιχειρήσει το «Kiki Challenge» κατά τη διάρκεια της ...

Το Video Art Μηδέν ταξιδεύει στην Τήνο

20 August, 2018

Η προβολή θα πραγματο&pi...

Λέσβος: Ξεπέρασαν τους 10.000 οι πρόσφυγες στο νησί για πρώτη φορά από το 2015-16!

20 August, 2018

Την ίδια ώρα, στη Χίο, διαμένουν 2.273 αιτούντες άσυλο και στη Σάμο 3.822- Και αυτό, μολονότι οι υποδομές στη μεν Χίο εί...

Η Βούλα Πατουλίδου θυμάται ένα περιστατικό σε αγώνα της

20 August, 2018

Τη χαρά της για τις επιτυχίες που σημειώνονται πρόσφατα σε διεθνές επίπεδο από Έλληνες αθλητες εξέφρασε, μιλώντας στον ρ...

Ηράκλειο: Απαγόρευση κυκλοφορίας στα δάση για τον κίνδυνο πυρκαγιάς

20 August, 2018

Ποιοι εξαιρούνται της απαγόρευσης Προληπτική απαγόρευση κυκλοφορίας οχημάτων και παραμονής ...

Μπέρδεψε το αυτοκίνητο αγνώστου με ταξί, ξυλοκοπήθηκε και παραλίγο να τη βιάσουν

20 August, 2018

Μια τρομακτική εμπειρία βίωσε μια 39χρονη γυναίκα τις πρώτες πρωινές ώρες τις Δευτέρας 6 Αυγούστου όταν από μια λάθος εκ...

Η Τουρκία καταγγέλλει τις ΗΠΑ στον Παγκόσμιο Οργανισμό Εμπορίου

20 August, 2018

Η Τουρκία κατέθεσε προσφυγή ενώπιον του Παγκόσμιου Οργανισμού Εμπορίου, διαμαρτυρόμενη για την απόφαση της Ουάσιγκτον να...

Η Τουρκία καταγγέλλει τις ΗΠΑ στον Παγκόσμιο Οργανισμό Εμπορίου

20 August, 2018

Η Τουρκία κατέθεσε προσφυγή ενώπιον του Παγκόσμιου Οργανισμού Εμπορίου, διαμαρτυρόμενη για την απόφαση της Ουάσιγκτον να...

Σουλτς: Η σημερινή ημέρα είναι μια καλή ημέρα για τον ελληνικό λαό

20 August, 2018

Η σημερινή μέρα «είναι μια καλή ημέρα για τον Αλέξη Τσίπρα αλλά ιδιαίτερα για τον ελληνικό λαό. Η Ελλάδα έκανε τεράστια ...

Κονιόρδου καλεί Λονδίνο: Να ξαναρχίσει ο διάλογος για τα Γλυπτά του Παρθενώνα

20 August, 2018

Η υπουργός Πολιτισμού έστειλε επιστολή στον Βρετανό ομόλογό της, με την οποία ζητά και επίσημα την επανεκκίνηση του διαλ...

Συνελήφθη ύποπτος για τους πυροβολισμούς στην αμερικανική πρεσβεία στην Άγκυρα

20 August, 2018

Ένας άνθρωπος τέθηκε υπό κράτηση σε σχέση με το περιστατικό με τους πυροβολισμούς έξω από την αμερικανική πρεσβεία στην ...

ΑΥΤΟΚΙΝΗΣΗ

CELEBNEWS.GR

oikonomia.gr

CARSNEWS

FIBERNews.GR