Νόσος του Χάντιγκτον Νέο φάρμακο δίνει ελπίδες!

image

Αποτελεσματικό και ασφαλές φαίνεται να είναι το πρώτο φάρμακο κατά της αιτίας -και όχι μόνο των συμπτωμάτων- της νόσου του Χάντιγκτον, όπως έδειξαν οι δοκιμές σε ποντίκια και μαϊμούδες.          Ήδη ξεκίνησε η πρώτη κλινική δοκιμή και στους ανθρώπους. Η ελπιδοφόρα ανακοίνωση έγινε από τους επιστήμονες στο ετήσιο συνέδριο της Αμερικανικής Ακαδημίας Νευρολογίας στο Βανκούβερ του Καναδά.         Η νόσος Χάντιγκτον είναι μια σπάνια κληρονομική νευροεκφυλιστική πάθηση, που προκαλεί ανεξέλεγκτες κινήσεις, απώλεια νοητικών ικανοτήτων, συναισθηματικά προβλήματα και τελικά θάνατο. Η νόσος κληροδοτείται από τον γονέα στο παιδί μέσω μιας μετάλλαξης σε ένα γονίδιο, η οποία έχει ως συνέπεια την παραγωγή μιας πρωτεΐνης που προξενεί την ασθένεια. Κάθε παιδί έχει 50-50% πιθανότητες να κληρονομήσει τη νόσο, αν ο ένας γονιός του την έχει, και από τη στιγμή που θα κληρονομήσει την μετάλλαξη, αναπόφευκτα θα νοσήσει.         Το νέο φάρμακο IONIS-HTTRx επιφέρει «σίγαση» (απενεργοποίηση) του μεταλλαγμένου γονιδίου, αναστέλλοντας έτσι την παραγωγή της «ένοχης» πρωτεΐνης. Το φάρμακο χορηγείται στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό μέσω ένεσης.         Η ανάπτυξη του φαρμάκου έγινε από τη φαρμακευτική εταιρεία Ionis Pharmaceuticals, σε συνεργασία με τη φαρμακευτική Roche Pharmaceuticals και ερευνητές του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνια-Σαν Ντιέγκο. Στην τρέχουσα κλινική δοκιμή χορηγείται το φάρμακο σε τέσσερις μηνιαίες δόσεις. Στο μέλλον θα δοκιμασθούν και άλλες δοσολογίες.         «Είναι πολύ συναρπαστικό να έχουμε τη δυνατότητα μιας θεραπείας που θα μπορούσε να αλλάξει την πορεία αυτής της τρομερής νόσου. Μέχρι στιγμής υπάρχουν μόνο θεραπείες που αφορούν τα συμπτώματά της», δήλωσε ο επικεφαλής της κλινικής δοκιμής Μπλερ Λίβιτ του Πανεπιστημίου της Βρετανικής Κολομβίας στο Βανκούβερ. Τόνισε πάντως πως θα περάσουν χρόνια, εωσότου το φάρμακο αξιοποιηθεί κλινικά σε ασθενείς.         Οι έως τώρα μελέτες του φαρμάκου σε ποντίκια έχουν αφήσει υποσχέσεις ότι μπορεί να καθυστερήσει την εξέλιξη της νόσου και να την αναστρέψει τελικά. Η βελτίωση στα κινητικά προβλήματα εκδηλώνεται από τον πρώτο κιόλας μήνα της θεραπείας.         Οι δοκιμές στα τρωκτικά και τις μαϊμούδες έδειξαν ότι το φάρμακο γίνεται καλά ανεκτό, χωρίς παρενέργειες που να καθιστούν αναγκαστική την μείωση της δοσολογίας του.                                                           

back to top

ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΑΚΟΜΑ

Πώς μια γυναίκα βρήκε τη βέρα που της είχε πέσει στην τουαλέτα πριν από 9 χρόνια

11 December, 2018

Αυτό θα πει τύχη βουνό. Πριν από σχεδόν μια δεκαετία η Paula Stanton από το Νιου Τζέρσεϊ, έχασε τη βέρα της την ώρα που ...

Ανώδυνη ήττα για τη Γαλατά, πήρε το εισιτήριο για το Europa League

11 December, 2018

Η Γαλατασαράι «σφράγισε» το «εισιτήριο» για το Europa League μετά την τρίτη θέση που κατάκτησε στο φινάλε της φάσης των ...

Μίχαλος: Προϋπόθεση η υγιής πολιτική κουλτούρα για να έχουμε υγιή οικονομία

11 December, 2018

Προϋπόθεση για να αποκτήσει η χώρα μια υγιή οικονομία, είναι να αποκτήσει πρώτα μια υγιή πολιτική κουλτούρα, σημείωσε ο ...

Ατσάλινη η ΑΕΚ, πέρασε από την Χαποέλ Ιερουσαλήμ με 70-83

11 December, 2018

Με «σπασμένα» φρένα τρέχει η ΑΕΚ! Η «Βασίλισσα» (7-1) έκανε μεγάλη εμφάνιση στην έδρα της Χάποελ Ιερουσαλήμ (6-2), νίκησ...

Έχασε από την Οστάνδη, αλλά κράτησε τη διαφορά ο Προμηθέας

11 December, 2018

Τα δεκάλεπτα: 22-21, 46-49, 63-62, 84-88.Group DΑποτελέσματα - 8η αγωνιστικήΜπεσίκτας - Μπαϊρόιτ 74-90Προμηθέας Πάτρας -...

Υπάλληλος φαστ φουντ έβαζε χάπια ecstasy σε παιδικά μπέργκερ

11 December, 2018

Μια επικίνδυνη έκπληξη έκρυβε το παιδικό μενού ενός 4χρονου, η οποία θα μπορούσε να αποβεί μοιραία για το νεαρό αγόρι. Η...

Συνελήφθη Καναδός πρώην διπλωμάτης στην Κίνα

11 December, 2018

Ένας Καναδός πρώην διπλωμάτης συνελήφθη στην Κίνα και η διεθνής οργάνωση για την οποία εργάζεται ζήτησε να αφεθεί άμεσα ...

Πυροβολισμοί με νεκρό σε χριστουγεννιάτικη αγορά στο Στρασβούργο

11 December, 2018

Αρκετοί άνθρωποι τραυματίστηκαν από πυροβολισμούς στο κέντρο του Στρασβούργου, κοντά σε χριστουγεννιάτικη αγορά, σύμφωνα...

Η Ιταλία… πετάει το μπαλάκι στην Κομισιόν για τις εξαγγελίες του Μακρόν

11 December, 2018

Τα μέτρα που ανακοίνωσε χθες ο πρόεδρος της Γαλλίας Εμανουέλ Μακρόν ενέχουν τον κίνδυνο να δημιουργήσουν «ένα πρόβλημα» ...

Αχτσιόγλου: Έχουμε δρόμο για να αντιστρέψουμε τον όλεθρο της περιόδου 2010-2014

11 December, 2018

Το πρόγραμμα επιδότησης μηνιαίων ασφαλιστικών εισφορών των μισθωτών του ιδιωτικού τομέα ηλικίας έως 25 ετών είναι ψηφίδα...

Παίρνει παράταση και για το 2019 ο εξωδικαστικός μηχανισμός

11 December, 2018

Παράταση ενός ακόμα χρόνου και για το 2019 παίρνει ο εξωδικαστικός μηχανισμός ρύθμισης ληξιπρόθεσμων οφειλών, καθώς, σύμ...

Πλούσια σε οργανική ύλη από άνθρακα η επιφάνεια του πλανήτη-νάνου Δήμητρα

11 December, 2018

Η επιφάνεια του νάνου πλανήτη «Δήμητρα» είναι πλούσια σε οργανική ύλη από άνθρακα, όπως αποκαλύπτουν τα στοιχεία που συν...

Ένταση στη Χειμάρα όπου έφτασαν μπουλντόζες για κατεδαφίσεις σπιτιών

11 December, 2018

Ένταση προκλήθηκε την Τρίτη στη Χειμάρα, όπου δεκάδες κάτοικοι αντέδρασαν στο σχέδιο κατεδάφισης κατοικιών.Σε βίντεο που...

Μέι: Είμαστε ακόμα στην αρχή των διαπραγματεύσεων με τους Ευρωπαίους

11 December, 2018

Η πρωθυπουργός της Βρετανίας Τερέζα Μέι δήλωσε απόψε ότι βρίσκεται «μόλις στην αρχή» των συζητήσεών της με τους Ευρωπαίο...

Η παράτολμη ενέργεια του 19χρονου στους πλημμυρισμένους δρόμους

11 December, 2018

Η καταρρακτώδης βροχή που έπεσε την Πέμπτη 6/12 στο Οσιανσάιντ της Καλιφόρνια είχε ως αποτέλεσμα να πλημμυρίσουν οι δρόμ...

Κόντε: Να ξεπεράσουμε μια μυωπική αυστηρή δημοσιονομική πολιτική

11 December, 2018

Παρέμβαση στο ιταλικό κοινοβούλιο πραγματοποίησε ο Τζουζέπε Κόντε, με τον πρωθυπουργό της χώρας να αναφέρεται στην προσπ...

Αναστέλλεται εκ νέου ο φόρος υπεραξίας στις μεταβιβάσεις ακινήτων

11 December, 2018

Αναστέλλεται για ένα ακόμη φορολογικό έτος και συγκεκριμένα έως την 31η Δεκεμβρίου 2019, η επιβολή του φόρου υπεραξίας σ...

Πέτερσον: Η ΑΕΚ μιλάει με Χεράκλες, πρέπει να κοιτάξω την οικογένειά μου

11 December, 2018

Ο Κρίστοφερ Πέτερσον, με νέες του δηλώσεις παραδέχθηκε πως συνεχίζονται οι επαφές της Χεράκλες με την ΑΕΚ, αφήνοντας να ...

ΑΥΤΟΚΙΝΗΣΗ

CELEBNEWS.GR

oikonomia.gr

CARSNEWS

FIBERNews.GR