Νόσος του Χάντιγκτον Νέο φάρμακο δίνει ελπίδες!

image

Αποτελεσματικό και ασφαλές φαίνεται να είναι το πρώτο φάρμακο κατά της αιτίας -και όχι μόνο των συμπτωμάτων- της νόσου του Χάντιγκτον, όπως έδειξαν οι δοκιμές σε ποντίκια και μαϊμούδες.          Ήδη ξεκίνησε η πρώτη κλινική δοκιμή και στους ανθρώπους. Η ελπιδοφόρα ανακοίνωση έγινε από τους επιστήμονες στο ετήσιο συνέδριο της Αμερικανικής Ακαδημίας Νευρολογίας στο Βανκούβερ του Καναδά.         Η νόσος Χάντιγκτον είναι μια σπάνια κληρονομική νευροεκφυλιστική πάθηση, που προκαλεί ανεξέλεγκτες κινήσεις, απώλεια νοητικών ικανοτήτων, συναισθηματικά προβλήματα και τελικά θάνατο. Η νόσος κληροδοτείται από τον γονέα στο παιδί μέσω μιας μετάλλαξης σε ένα γονίδιο, η οποία έχει ως συνέπεια την παραγωγή μιας πρωτεΐνης που προξενεί την ασθένεια. Κάθε παιδί έχει 50-50% πιθανότητες να κληρονομήσει τη νόσο, αν ο ένας γονιός του την έχει, και από τη στιγμή που θα κληρονομήσει την μετάλλαξη, αναπόφευκτα θα νοσήσει.         Το νέο φάρμακο IONIS-HTTRx επιφέρει «σίγαση» (απενεργοποίηση) του μεταλλαγμένου γονιδίου, αναστέλλοντας έτσι την παραγωγή της «ένοχης» πρωτεΐνης. Το φάρμακο χορηγείται στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό μέσω ένεσης.         Η ανάπτυξη του φαρμάκου έγινε από τη φαρμακευτική εταιρεία Ionis Pharmaceuticals, σε συνεργασία με τη φαρμακευτική Roche Pharmaceuticals και ερευνητές του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνια-Σαν Ντιέγκο. Στην τρέχουσα κλινική δοκιμή χορηγείται το φάρμακο σε τέσσερις μηνιαίες δόσεις. Στο μέλλον θα δοκιμασθούν και άλλες δοσολογίες.         «Είναι πολύ συναρπαστικό να έχουμε τη δυνατότητα μιας θεραπείας που θα μπορούσε να αλλάξει την πορεία αυτής της τρομερής νόσου. Μέχρι στιγμής υπάρχουν μόνο θεραπείες που αφορούν τα συμπτώματά της», δήλωσε ο επικεφαλής της κλινικής δοκιμής Μπλερ Λίβιτ του Πανεπιστημίου της Βρετανικής Κολομβίας στο Βανκούβερ. Τόνισε πάντως πως θα περάσουν χρόνια, εωσότου το φάρμακο αξιοποιηθεί κλινικά σε ασθενείς.         Οι έως τώρα μελέτες του φαρμάκου σε ποντίκια έχουν αφήσει υποσχέσεις ότι μπορεί να καθυστερήσει την εξέλιξη της νόσου και να την αναστρέψει τελικά. Η βελτίωση στα κινητικά προβλήματα εκδηλώνεται από τον πρώτο κιόλας μήνα της θεραπείας.         Οι δοκιμές στα τρωκτικά και τις μαϊμούδες έδειξαν ότι το φάρμακο γίνεται καλά ανεκτό, χωρίς παρενέργειες που να καθιστούν αναγκαστική την μείωση της δοσολογίας του.                                                           

back to top

ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΑΚΟΜΑ

Στα παρά πέντε η κυβέρνηση αναζητά σχέδιο «δύο ταχυτήτων» για το ΦΠΑ στα νησιά

11 December, 2017

Ύστερα από την πίεση των βουλευτών που εκλέγονται στα νησιά του Β. Αιγαίου, στο τραπέζι έπεσε η ιδέα σε νησιά που πληρού...

Ποτάμι: Η κυβέρνηση εστιάζει στον επικοινωνιακό και όχι στον αναπτυξιακό σχεδιασμό

11 December, 2017

Ένα μήνα μετά το περιφερειακό συνέδριο και τις διαβεβαιώσεις ότι τα 52 επενδυτικά σχέδια που υπεβλήθησαν στην Περιφέρεια...

Διαμαρτυρία νησιωτών στην Αθήνα για τον μειωμένο ΦΠΑ

11 December, 2017

Με επιστολή του στον πρωθυπουργό, Αλέξη Τσίπρα και στον υπουργό Οικονομικών, Ευκλείδη Τσακαλώτο, ο δήμαρχος Λέσβου, Σπύρ...

Συναγερμός στον Όλυμπο για δύο ορειβάτες: Επιχείρηση διάσωσης στην περιοχή Καλόγερος

11 December, 2017

Έδωσαν το στίγμα τους μέσω κινητού - Στο σημείο έχουν σπεύσει τρία ειδικά οχήματα και 16 άνδρες της ΠυροσβεστικήςΣυναγερ...

Χαμηλός τζίρος στο χρηματιστήριο

11 December, 2017

Ήπια υποχώρηση κατέγραψε η χρηματιστηριακή αγορά στην πρώτη συνεδρίαση της εβδομάδας, εν μέσω χαμηλής συναλλακτικής δρασ...

Δήμαρχος Λέσβου: Για εθνικούς λόγους πρέπει να αποφευχθεί η αύξηση του ΦΠΑ

11 December, 2017

Ο Σπύρος Γαληνός με επιστολή του προς τον πρωθυπουργό και τον υπουργό Οικονομικών κάνει αναφορά ακόμα και στην πρόσφατη ...

Κύπρος: Απειλές στον εκδότη της «Αφρίκα» για το ελληνικό άγαλμα που ουρεί στο κεφάλι του Ερντογάν

11 December, 2017

«Η γελοιογραφία έχει ξεπεράσει τα όρια της κριτικής και είναι προσβλητική» αναφέρει η ανακοίνωση του Τουρκοκυπριακού Κόμ...

Χρυσές Σφαίρες 2018: Ανακοινώθηκαν οι υποψηφιότητες

11 December, 2017

Μεγάλη έκπληξη ήταν οι &...

Τσίπρας: Από την επαναδιαπραγμάτευση 4 οδικών αξόνων το Δημόσιο είχε όφελος €764 εκατ.

11 December, 2017

Έκανε λόγο για «έργα με συμβάσεις προηγούμενων κυβερνήσεων των περιόδων 2006-7 και 2013-14, που δεν προστάτευαν το δημόσ...

Ο 27χρονος Ακάγεντ Ούλαχ είναι ο δράστης της έκρηξης στη Νέα Υόρκη

11 December, 2017

Η έκρηξη που σημειώθηκε σήμερα το πρωί κοντά στην Τάιμς Σκουέαρ στη Νέα Υόρκη ήταν «απόπειρα τρομοκρατικής ενέργειας», δ...

Απεργιακό «μπλακ άουτ» την Πέμπτη σε δημόσιο και ιδιωτικό τομέα

11 December, 2017

ΓΣΕΕ και ΑΔΕΔΥ καλούν σε συγκέντρωση στις 11 το πρωί στην Κλαυθμώνος - Συμμετέχουν οι εργαζόμενοι στα λιμάνια - Στάση ερ...

Big Little Lies: Επιστρέφει με 2η σεζόν αλλά και αλλαγές

11 December, 2017

Το αμερικανικό τηλεο...

Δήμαρχος Νέας Υόρκης: Απόπειρα τρομοκρατικής ενέργειας η έκρηξη

11 December, 2017

«Απόπειρα τρομοκρατικής ενέργειας» χαρακτήρισε ο δήμαρχος της Νέας Υόρκης, Μπιλ ντε Μπλάζιο, την έκρηξη που σημειώθηκε σ...

Οι celebrities στα εγκαίνια club

11 December, 2017

Ο γιος του Νικολά Σα...

Οι Divinas σε ένα πρωτοχρονιάτικο live στο Half Note!

11 December, 2017

Τρεις υπέροχες παρο&upsi...

Τι κάνουν, σήμερα, οι παίκτες του περσινού Survivor;

11 December, 2017

Πέντε μήνες πέρασαν από...

Θεοδωρόπουλος: Δεν υπάρχει μαγική λύση για τον Παναθηναϊκό

11 December, 2017

Η συνάντηση του Σπύρου Θεοδωρόπουλου με τους παλαίμαχους του Παναθηναϊκού σε κεντρικό ξενοδοχείο της Αθήνας, με τον Έλλη...

ΑΥΤΟΚΙΝΗΣΗ

CELEBNEWS.GR

oikonomia.gr

CARSNEWS

FIBERNews.GR