Νόσος του Χάντιγκτον Νέο φάρμακο δίνει ελπίδες!

image

Αποτελεσματικό και ασφαλές φαίνεται να είναι το πρώτο φάρμακο κατά της αιτίας -και όχι μόνο των συμπτωμάτων- της νόσου του Χάντιγκτον, όπως έδειξαν οι δοκιμές σε ποντίκια και μαϊμούδες.          Ήδη ξεκίνησε η πρώτη κλινική δοκιμή και στους ανθρώπους. Η ελπιδοφόρα ανακοίνωση έγινε από τους επιστήμονες στο ετήσιο συνέδριο της Αμερικανικής Ακαδημίας Νευρολογίας στο Βανκούβερ του Καναδά.         Η νόσος Χάντιγκτον είναι μια σπάνια κληρονομική νευροεκφυλιστική πάθηση, που προκαλεί ανεξέλεγκτες κινήσεις, απώλεια νοητικών ικανοτήτων, συναισθηματικά προβλήματα και τελικά θάνατο. Η νόσος κληροδοτείται από τον γονέα στο παιδί μέσω μιας μετάλλαξης σε ένα γονίδιο, η οποία έχει ως συνέπεια την παραγωγή μιας πρωτεΐνης που προξενεί την ασθένεια. Κάθε παιδί έχει 50-50% πιθανότητες να κληρονομήσει τη νόσο, αν ο ένας γονιός του την έχει, και από τη στιγμή που θα κληρονομήσει την μετάλλαξη, αναπόφευκτα θα νοσήσει.         Το νέο φάρμακο IONIS-HTTRx επιφέρει «σίγαση» (απενεργοποίηση) του μεταλλαγμένου γονιδίου, αναστέλλοντας έτσι την παραγωγή της «ένοχης» πρωτεΐνης. Το φάρμακο χορηγείται στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό μέσω ένεσης.         Η ανάπτυξη του φαρμάκου έγινε από τη φαρμακευτική εταιρεία Ionis Pharmaceuticals, σε συνεργασία με τη φαρμακευτική Roche Pharmaceuticals και ερευνητές του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνια-Σαν Ντιέγκο. Στην τρέχουσα κλινική δοκιμή χορηγείται το φάρμακο σε τέσσερις μηνιαίες δόσεις. Στο μέλλον θα δοκιμασθούν και άλλες δοσολογίες.         «Είναι πολύ συναρπαστικό να έχουμε τη δυνατότητα μιας θεραπείας που θα μπορούσε να αλλάξει την πορεία αυτής της τρομερής νόσου. Μέχρι στιγμής υπάρχουν μόνο θεραπείες που αφορούν τα συμπτώματά της», δήλωσε ο επικεφαλής της κλινικής δοκιμής Μπλερ Λίβιτ του Πανεπιστημίου της Βρετανικής Κολομβίας στο Βανκούβερ. Τόνισε πάντως πως θα περάσουν χρόνια, εωσότου το φάρμακο αξιοποιηθεί κλινικά σε ασθενείς.         Οι έως τώρα μελέτες του φαρμάκου σε ποντίκια έχουν αφήσει υποσχέσεις ότι μπορεί να καθυστερήσει την εξέλιξη της νόσου και να την αναστρέψει τελικά. Η βελτίωση στα κινητικά προβλήματα εκδηλώνεται από τον πρώτο κιόλας μήνα της θεραπείας.         Οι δοκιμές στα τρωκτικά και τις μαϊμούδες έδειξαν ότι το φάρμακο γίνεται καλά ανεκτό, χωρίς παρενέργειες που να καθιστούν αναγκαστική την μείωση της δοσολογίας του.                                                           

back to top

ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΑΚΟΜΑ

Rare Books Paris: Έκθεση σπάνιων βιβλίων στο Radio Athènes

24 May, 2018

Το RareBooksParis επιμελείται μι&alpha...

Καμπανάκι από την Κομισιόν για την Ιταλία

24 May, 2018

Η Ιταλία θα πρέπει να μειώσει περαιτέρω το διαρθρωτικό, δημοσιονομικό της έλλειμμα φέτος και να ακολουθήσει συνετή δημοσ...

Τετράχρονος πέρασε το όπλο για παιχνίδι και σκότωσε τον 2χρονο αδελφό του

24 May, 2018

Τραγικό θάνατο βρήκε ένα δίχρονο αγόρι στη Βιρτζίνια των ΗΠΑ, μέσα στο ίδιο του το σπίτι κι από το χέρι του ίδιου του το...

Τι προβλέπει το επικαιροποιημένο μνημόνιο για συντάξεις και αφορολόγητο

24 May, 2018

Στη δημοσιότητα δόθηκε τα ξημερώματα της Πέμπτης στην ιστοσελίδα της Κομισιόν το κείμενο του συμπληρωματικού μνημονίου κ...

Η πόλη της λευκής πέτρας με τη μεγάλη ιστορία

24 May, 2018

Μια από τις αρχαιότερες πόλεις της Μέσης Ανατολής είναι χτισμένη αμφιθεατρικά πάνω σε επτά λόφους.Το Αμάν είναι η πρωτεύ...

Κώστας Αντετοκούνμπο: Είμαι διαφορετικός από τον Γιάννη

24 May, 2018

Το ότι είναι διαφορετικός σε σχέση με τον αδερφό του Γιάννη τόνισε ο Κώστας Αντετοκούνμπο.Ο νεαρός αδερφός του Greek Fre...

Δύο νεκροί και δώδεκα τραυματίες στο σιδηροδρομικό δυστύχημα της Ιταλίας

24 May, 2018

Δύο νεκροί και δώδεκα τραυματίες είναι ο μέχρι στιγμής απολογισμός της σύγκρουσης τρένου με φορτηγό, που έγινε τη νύχτα ...

Αξιωματούχος της Βόρειας Κορέας: Ο Πενς είναι πολιτική μαριονέτα που κάνει χαζά σχόλια

24 May, 2018

«Πολιτική μαριονέτα» που εκστομίζει «χαζά» και «άσχετα» σχόλια χαρακτήρισε τον Αμερικανό αντιπρόεδρο Μάικ Πενς υψηλόβαθμ...

Το απόλυτο 3-σε-1 gadget για τις καλοκαιρινές εξορμήσεις

24 May, 2018

Την ώρα που ο εξοπλισμός για το καλό κάμπινγκ μετρά πολλά και διάφορα, όλα αυτά πιάνουν περίσσιο χώρο στο backpack.Ταυτο...

Η Ελλάδα πρώτο θέμα στην ατζέντα του Eurogroup

24 May, 2018

Με την Ελλάδα να είναι πρώτο θέμα στην ατζέντα, την οποία δημοσιοποίησε ο πρόεδρος του Eurogroup Μάριο Σεντένο, συνέρχετ...

Οι 4 λόγοι που μπορεί να προχωρήσει για να κλείσει η υπόθεση Φετφατζίδη

24 May, 2018

Η πλευρά του Γιάννη Φετφατζίδη έχει διαρρεύσει μέρες τώρα στην Σαουηδική Αραβία την επιθυμία να γυρίσει στον Ολυμπιακό κ...

Έως 438 ευρώ μειωμένες οι νέες συντάξεις

24 May, 2018

Μεγάλες μειώσεις στις νέες συντάξεις δείχνουν τα στοιχεία που δόθηκαν χθες στο 25ο συνέδριο της ΠΟΣΕ-ΙΚΑ.Ο πρόεδρος της ...

Τρένο συγκρούστηκε με φορτηγό και εκτροχιάστηκε

24 May, 2018

Δύο άνθρωποι έχασαν τη ζωή τους και πολλοί άλλοι τραυματίστηκαν όταν τρένο συγκρούστηκε με βαρύ φορτηγό κι εκτροχιάστηκε...

Ποιοι πρέπει να κάνουν φορολογική δήλωση

24 May, 2018

Φέτος είναι η τελευταία χρονιά που οι σύζυγοι θα υποβάλλουν υποχρεωτικά κοινή φορολογική δήλωση. Από το επόμενο έτος και...

Ποιοι είναι οι πέντε ειδικοί που «κλειδώνουν» τις νέες αντικειμενικές αξίες

24 May, 2018

Οι πίνακες με τις νέες αντικειμενικές αξίες σε όλη τη χώρα θα πρέπει να εκδοθούν μέχρι τις 14 Ιουνίου και το ενδεχόμενο ...

ΑΥΤΟΚΙΝΗΣΗ

CELEBNEWS.GR

oikonomia.gr

CARSNEWS

FIBERNews.GR