Νόσος του Χάντιγκτον Νέο φάρμακο δίνει ελπίδες!

image

Αποτελεσματικό και ασφαλές φαίνεται να είναι το πρώτο φάρμακο κατά της αιτίας -και όχι μόνο των συμπτωμάτων- της νόσου του Χάντιγκτον, όπως έδειξαν οι δοκιμές σε ποντίκια και μαϊμούδες.          Ήδη ξεκίνησε η πρώτη κλινική δοκιμή και στους ανθρώπους. Η ελπιδοφόρα ανακοίνωση έγινε από τους επιστήμονες στο ετήσιο συνέδριο της Αμερικανικής Ακαδημίας Νευρολογίας στο Βανκούβερ του Καναδά.         Η νόσος Χάντιγκτον είναι μια σπάνια κληρονομική νευροεκφυλιστική πάθηση, που προκαλεί ανεξέλεγκτες κινήσεις, απώλεια νοητικών ικανοτήτων, συναισθηματικά προβλήματα και τελικά θάνατο. Η νόσος κληροδοτείται από τον γονέα στο παιδί μέσω μιας μετάλλαξης σε ένα γονίδιο, η οποία έχει ως συνέπεια την παραγωγή μιας πρωτεΐνης που προξενεί την ασθένεια. Κάθε παιδί έχει 50-50% πιθανότητες να κληρονομήσει τη νόσο, αν ο ένας γονιός του την έχει, και από τη στιγμή που θα κληρονομήσει την μετάλλαξη, αναπόφευκτα θα νοσήσει.         Το νέο φάρμακο IONIS-HTTRx επιφέρει «σίγαση» (απενεργοποίηση) του μεταλλαγμένου γονιδίου, αναστέλλοντας έτσι την παραγωγή της «ένοχης» πρωτεΐνης. Το φάρμακο χορηγείται στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό μέσω ένεσης.         Η ανάπτυξη του φαρμάκου έγινε από τη φαρμακευτική εταιρεία Ionis Pharmaceuticals, σε συνεργασία με τη φαρμακευτική Roche Pharmaceuticals και ερευνητές του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνια-Σαν Ντιέγκο. Στην τρέχουσα κλινική δοκιμή χορηγείται το φάρμακο σε τέσσερις μηνιαίες δόσεις. Στο μέλλον θα δοκιμασθούν και άλλες δοσολογίες.         «Είναι πολύ συναρπαστικό να έχουμε τη δυνατότητα μιας θεραπείας που θα μπορούσε να αλλάξει την πορεία αυτής της τρομερής νόσου. Μέχρι στιγμής υπάρχουν μόνο θεραπείες που αφορούν τα συμπτώματά της», δήλωσε ο επικεφαλής της κλινικής δοκιμής Μπλερ Λίβιτ του Πανεπιστημίου της Βρετανικής Κολομβίας στο Βανκούβερ. Τόνισε πάντως πως θα περάσουν χρόνια, εωσότου το φάρμακο αξιοποιηθεί κλινικά σε ασθενείς.         Οι έως τώρα μελέτες του φαρμάκου σε ποντίκια έχουν αφήσει υποσχέσεις ότι μπορεί να καθυστερήσει την εξέλιξη της νόσου και να την αναστρέψει τελικά. Η βελτίωση στα κινητικά προβλήματα εκδηλώνεται από τον πρώτο κιόλας μήνα της θεραπείας.         Οι δοκιμές στα τρωκτικά και τις μαϊμούδες έδειξαν ότι το φάρμακο γίνεται καλά ανεκτό, χωρίς παρενέργειες που να καθιστούν αναγκαστική την μείωση της δοσολογίας του.                                                           

back to top

ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΑΚΟΜΑ

Γιούνκερ: Η Ευρώπη δεν μπορεί να βασίζεται μόνο στους συμμάχους της για την ασφάλειά της

17 February, 2018

Στη διαπίστωση ότι η Ευρώπη δεν μπορεί να βασίζεται αποκλειστικά στους συμμάχους της για την ασφάλειά της και ότι πρέπει...

Νίκη παραμονής της Κέρκυρας επί του Απόλλωνα

17 February, 2018

Η Κέρκυρα ήταν η μεγάλη κερδισμένη στο σημερινό ντέρμπι της ουράς. Οι Φαίακες κέρδισαν τον Απόλλωνα Σμύρνης με 2-0 και ό...

«Ο οίκος Fitch αναμένει από το Eurogroup να ελαφρύνει φέτος το χρέος της Ελλάδας»

17 February, 2018

Την πιστοληπτική ικανότητα της Ελλάδας αύξησε ο οργανισμός αξιολόγησης Fitch, καθώς εκτιμά ότι το Eurogroup θα χορηγήσει...

Φρίκη στη Βέροια: Ανασύρθηκε πτώμα ηλικιωμένου από τον ποταμό Αλιάκμονα

17 February, 2018

Ο 85χρονος είχε δηλωθεί αγνοούμενος από την Πέμπτη το μεσημέρι - Εντοπίστηκε να επιπλέει στην επιφάνειαΝεκρός εντοπίστηκ...

Επεισόδια στο κέντρο του Ηρακλείου μεταξύ οπαδών Ολυμπιακού και ΑΕΚ

17 February, 2018

Ολυμπιακός και ΑΕΚ θα αναμετρηθούν σε λίγο στα «Δύο Αοράκια» (17:15), παρουσία μαθητών και αθλητών Ακαδημιών.Ωστόσο τα...

Θεσσαλονίκη: Διπλοπαρκαρισμένο «μπλόκαρε» για 15 λεπτά την κυκλοφορία στο κέντρο της πόλης

17 February, 2018

«Ερμού με Αγίας Σοφίας. Αναμονή αστικού λεωφορείου τουλάχιστον 15’ και ο οδηγός ακόμα να εμφανιστεί«» έγραψε πολίτης που...

Παπαδημητρίου: Δεν θα γίνει κανένας πλειστηριασμός λαϊκής κατοικίας

17 February, 2018

«Δεν θα επιτρέψουμε στους στρατηγικούς κακοπληρωτές να επωφελούνται εις βάρος των έντιμων νοικοκυριών», τονίζει ο υπουργ...

Χωρίς τέσσερις ο Παναιτωλικός

17 February, 2018

Ολοκληρώθηκε η προετοιμασία του Παναιτωλικού για τον εκτός έδρας αγώνα με τον Λεβαδειακό με τον Τραϊανό Δέλλα να καταστρ...

Τρίκαλα: Τέσσερις νεαροί έκαψαν το μοτοποδήλατο αστυνομικού

17 February, 2018

Οι νεαροί είχαν βάλει φωτιά τον Αύγουστο καταστρέφοντας το δίκυκλο και προκαλώντας μικρές υλικές ζημιές στον εξωτερικό χ...

Διαψεύδει η Τουρκία χρήση χημικών στο Αφρίν

17 February, 2018

Αβάσιμες κατηγορίες χαρακτηρίζει τουρκική διπλωματική πηγή τις καταγγελίες ότι οι τουρκικές δυνάμεις διέπραξαν επίθεση μ...

Νέες φωτογραφίες από τις ζημιές που προκάλεσε το τουρκικό πλοίο στο «Γαύδος»

17 February, 2018

Δείτε τα δύο βίντεο που καταγράφουν τον εμβολισμό του «Γαύδος» από την τουρκική ακταιωρό στα Ίμια Νέες εικόνες στις οποί...

Τσιγκρίνσκι: Προτεραιότητα ο τίτλος

17 February, 2018

Ο Τσιγκρίνσκι, που δεν αγωνίστηκε την Πέμπτη απέναντι στην Ντιναμό, μίλησε στην ουκρανική ιστοσελίδα Zbirna, όπου ανέφερ...

Συνελήφθη χειρουργός σε δημόσιο νοσοκομείο της Αττικής για «φακελάκι»

17 February, 2018

Άμεσα αστυνομικοί της Διεύθυνσης Εσωτερικών Υποθέσεων, που επιτηρούσαν διακριτικά το χώρο, επενέβησαν και συνέλαβαν τον ...

Έμερι: Στο δεύτερο ματς με τη Ρεάλ θέλω τον ίδιο διαιτητή και να σφυρίξει υπέρ μας

17 February, 2018

Η Παρί Σεν Ζερμέν ακόμα φωνάζει για τις διαιτητικές αποφάσεις του αγώνα της Τετάρτης με τη Ρεάλ Μαδρίτης.Ο Έμερι, μετά τ...

Νωρίς ακόμα για Σύνοδο Κορυφής Βόρειας και Νότιας Κορέας

17 February, 2018

Πρόωρη χαρακτήρισε ο πρόεδρος της Νότιας Κορέας Μουν Τζάε-ιν τη συζήτηση για μια σύνοδο κορυφής με τη Βόρεια Κορέα, αν κ...

«Οι τουρκικές διεκδικήσεις δείχνουν επεκτατικές βλέψεις» λέει ο ελληνοκύπριος διαπραγματευτής

17 February, 2018

Ο ελληνοκύπριος διαπραγματευτής Ανδρέας Μαυρογιάννης επισημαίνει ότι οι διεκδικήσεις της Τουρκίας σε θαλάσσιες ζώνες της...

Ναύπλιο: Γιαουρτομαχίες στο παιχνίδι του κρυμμένου θησαυρού

17 February, 2018

Τσουβαλοδρομίες και βουτιές σε... γιαούρτια και αφρό για όσους μετείχαν στο παιχνίδι του κρυμμένου θησαυρού στο ΝαύπλιοΤ...

Διπλωματικό ζήτημα ο τουρκικός αποκλεισμός στην κυπριακή ΑΟΖ

17 February, 2018

Παραμένουν για πολλοστή ημέρα τα τουρκικά πολεμικά πλοία στην κυπριακή ΑΟΖ, παρεμποδίζοντας το γεωτρύπανο της ΕΝΙ να προ...

ΑΥΤΟΚΙΝΗΣΗ

CELEBNEWS.GR

oikonomia.gr

CARSNEWS

FIBERNews.GR