41ο Ευρωπαϊκό Συνέδριο για την Κυστική Ίνωση στο Βελιγράδι Ελπιδοφόρα τα μηνύματα

Οι ασθενείς με κυστική ίνωση που λαμβάνουν θεραπεία η οποία στοχεύει στο αίτιο της νόσου τους, παρουσιάζουν σημαντικά λιγότερες αναπνευστικές εξάρσεις και νοσηλείες, και έχουν λιγότερες πιθανότητες να χρειασθούν μεταμόσχευση, σύμφωνα με νέες μελέτες.     Επιπλέον, μειώνεται σημαντικά και ο κίνδυνος να χάσουν τη ζωή τους εξαιτίας της πάθησής τους.    Όταν μάλιστα η θεραπεία χορηγείται πολύ νωρίς στη ζωή, στην παιδική ή και στη νηπιακή ηλικία, είναι πιθανό να αλλάζει την πορεία της νόσου, παρεμποδίζοντας την εξέλιξή της.    Η κυστική ίνωση είναι μία σοβαρή γενετική νόσος, που προκαλεί βλάβες στους πνεύμονες, το πάγκρεας και άλλα όργανα. Το επακόλουθο είναι να εκδηλώνουν οι ασθενείς αλλεπάλληλες αναπνευστικές λοιμώξεις, εκτεταμένη καταστροφή του πνευμονικού ιστού με σταδιακή αναπνευστική ανεπάρκεια, παγκρεατική ανεπάρκεια, κακή θρέψη και πολλά άλλα προβλήματα.    Τα τελευταία χρόνια, οι προσπάθειες για την αντιμετώπισή της εστιάζονται στα αίτια που την προκαλούν. Ήδη έχουν εγκριθεί τα πρώτα μεμονωμένα φάρμακα και συνδυασμοί φαρμάκων που στοχεύουν σε συγκεκριμένες γονιδιακές μεταλλάξεις και που φαίνεται ότι παρέχουν σημαντικά οφέλη βραχυπρόσθεμα και μακροπρόθεσμα, σε παιδιά και ενήλικες.    Τα νέα ευρήματα παρουσιάσθηκαν στο 41ο Ευρωπαϊκό Συνέδριο για την Κυστική Ίνωση, που πραγματοποιήθηκε 6-9 Ιουνίου 2018 στο Βελιγράδι. Μία από τις κλινικές μελέτες που παρουσιάσθηκαν είναι μετεγκριτική, δηλαδή διενεργείται μετά την έγκριση και ευρεία διάθεση ενός φαρμάκου, εκτός ερευνητικών κέντρων, για να αξιολογηθούν οι επιδράσεις του στην αληθινή ζωή. Σε αυτή την μελέτη αξιολογήθηκε το φάρμακο ivacaftor, το οποίο είναι εγκεκριμένο από το 2012 για την κυστική ίνωση και ήδη το λαμβάνουν ασθενείς και στη χώρα μας.    Τα στοιχεία από 1.858 ασθενείς από τις ΗΠΑ και 462 από τη Βρετανία οι οποίοι το έλαβαν επί πέντε έτη έδειξαν ότι το ivacaftor έχει τη δυνατότητα να αλλάξει την πορεία της νόσου. Όπως διαπιστώθηκε, μειώνει σημαντικά τον κίνδυνο θανάτου, την ανάγκη για μεταμόσχευση, τις νοσηλείες και τα αναπνευστικά επεισόδια. Επιπλέον, μειώνει τις περισσότερες από τις επιπλοκές της κυστικής ίνωσης, καθώς και τα επίπεδα ορισμένων βακτηρίων που ευθύνονται για τις αναπνευστικές εξάρσεις της.    Πρόσθετες αναλύσεις σε άλλους 882 ασθενείς που είχαν πάρει το φάρμακο για 4-5 έτη έδειξαν καλύτερη διατήρηση της πνευμονικής λειτουργίας τους, μειωμένη συχνότητα αναπνευστικών εξάρσεων και νοσηλειών, καθώς και βελτίωση των δεικτών θρέψης, οι οποίοι διαταράσσονται εξαιτίας των προβλημάτων που δημιουργεί η νόσος στα όργανα του πεπτικού και κυρίως στο πάγκρεας.    Σε μία άλλη μελέτη διαπιστώθηκε ότι η λήψη του φαρμάκου από μικρά παιδιά (ηλικίες 12-24 μηνών) βελτιώνει ορισμένους δείκτες της παγκρεατικής λειτουργίας (π.χ. τα επίπεδα δύο ενζύμων, της αμυλάσης και της λιπάσης). Η βελτίωση αυτή υποδηλώνει πως, όταν η λήψη του ivacaftor αρχίζει πολύ νωρίς στη ζωή, υπάρχει πιθανότητα να προστατεύσει από την προοδευτικά εξελισσόμενη παγκρεατική δυσλειτουργία.    Η ίδια μελέτη έδειξε ότι το φάρμακο είναι καλά ανεκτό από τα παιδιά και πως έχει προφίλ ασφαλείας εφάμιλλο με εκείνο που έχει παρατηρηθεί σε μεγαλύτερα παιδιά και σε ενήλικες.    Εξίσου ενθαρρυντικά ήταν τα ευρήματα και από την συνδυασμένη θεραπεία tezacaftor/ivacaftor, η οποία είναι εγκεκριμένη στις ΗΠΑ αλλά όχι ακόμα στην Ευρώπη. Ανάλυση στοιχείων από εκατοντάδες ασθενείς που λάμβαναν 48 εβδομάδες τον συνδυασμό έδειξε ότι οι βελτιώσεις στην πνευμονική λειτουργία που είχαν παρατηρηθεί όταν άρχισαν τη λήψη του, διατηρήθηκαν έως το τέλος της περιόδου αυτής.    Τα πρώτα αποτελέσματα, εξάλλου, από τις δοκιμές δύο νέας γενιάς, τριπλών συνδυασμών φαρμάκων σε ασθενείς οι οποίοι δεν ανταποκρίνονται στα προαναφερθέντα φάρμακα, ήταν κάτι παραπάνω από ενθαρρυντικά και ήδη έχει αρχίσει η τελική φάση των κλινικών δοκιμών.    «Και σε αυτό το συνέδριο ιδιαίτερο ήταν το ενδιαφέρον των ερευνητών και των ιατρών για την εύρεση νέων θεραπειών και συνδυασμών φαρμάκων που στοχεύουν στο αίτιο της νόσου, προκειμένου να καλυφθούν θεραπευτικά  ακόμα περισσότεροι ασθενείς με κυστική ίνωση και να αντιμετωπιστεί η πλειονότητα των γονιδιακών μεταλλάξεων που προκαλούν την πάθηση», δήλωσε η κυρία Αγγελική Πρεφτίτση, πρόεδρος του Συλλόγου για την Κυστική Ίνωση. Και συνέχισε «Εντύπωση μου προκάλεσε το γεγονός ότι σε πολλές συνεδρίες συζητήθηκαν θέματα που αφορούν τους ενήλικες ασθενείς, ενδεικτικό ότι η πάθηση “ενηλικιώνεται” και ο μέσος όρος ζωής των ασθενών αυξάνεται. Εκτενής αναφορά έγινε επίσης στο πρόβλημα των πολυανθεκτικών μικροβίων και στους τρόπους αντιμετώπισής τους, καθώς και στη χρήση νέων τεχνολογιών και νέων σύγχρονων μεθόδων μέτρησης αναπνευστικής λειτουργίας και διάγνωσης της νόσου οι οποίες συμβάλλουν στην καλύτερη διαχείριση και έλεγχο του νοσήματος».    Νέες έρευνες    Τα νέα ευρήματα δίνουν ελπίδες ότι οι επιστήμονες βρίσκονται κοντά σε ένα φάρμακο που θα είναι κατάλληλο για το 90% των πασχόντων από κυστική ίνωση. Αποδεικνύουν επίσης ότι η αντιμετώπιση της αιτίας της νόσου μπορεί να επιβραδύνει την εξέλιξή της όταν αρχίζει πολύ νωρίς στη ζωή.    Μάλιστα οι εξελίξεις στην κυστική ίνωση είναι τόσο ραγδαίες, ώστε η Ευρωπαϊκή Επιτροπή αποφάσισε να διαθέσει 6,7 εκατομμύρια ευρώ σε ένα ερευνητικό πρόγραμμα για την κυστική ίνωση που τιτλοφορείται HIT-CF Europe.    Στόχος του προγράμματος αυτού είναι να βρεθούν εξατομικευμένες θεραπείες για τους ασθενείς με κυστική ίνωση των οποίων η νόσος οφείλεται σε εξαιρετικά σπάνιες γονιδιακές μεταλλάξεις και οι οποίοι έως τώρα δεν έχουν πρόσβαση σε κάποια θεραπεία.    Στο πλαίσιό του, τα υποψήφια φάρμακα διαφόρων εταιρειών θα δοκιμαστούν πρώτα στο εργαστήριο σε «μίνι-έντερα» που θα δημιουργηθούν από βλαστοκύτταρα των εντέρων των ασθενών. Εάν τα αποτελέσματα αυτής της πρώτης δοκιμής είναι τα επιθυμητά, θα αρχίσουν οι κλινικές δοκιμές - πρώτα, σε μικρό αριθμό ασθενών και αργότερα σε μεγαλύτερο.    Η κυστική ίνωση προκαλείται από μεταλλάξεις του γονιδίου CFTR που κωδικοποιεί την ομώνυμη πρωτεΐνη. Η πρωτεΐνη αυτή ρυθμίζει την παραγωγή ορισμένων συστατικών των εκκρίσεων του σώματος (π.χ. πεπτικά υγρά, βλέννα).    Οι μεταλλάξεις του γονιδίου CFTR έχουν ως συνέπεια άλλοτε να παράγεται ελαττωματική πρωτεΐνη CFTR και άλλοτε να μην παράγεται καθόλου, με συνέπεια την παραγωγή παχύρρευστων και αφυδατωμένων εκκρίσεων στους πνεύμονες και σε άλλα όργανα (π.χ. πάγκρεας, ήπαρ, έντερο). Η συσσώρευση αυτή καταστρέφει σταδιακά τα όργανα και τα οδηγεί σε ανεπάρκεια.    Η κυστική ίνωση είναι η πιο συχνή κληρονομική νόσος της λευκής φυλής. Υπολογίζεται ότι προσβάλλει περίπου 75.000 ανθρώπους στη Βόρειο Αμερική, την Ευρώπη και την Αυστραλία.    Στην χώρα μας υπολογίζεται ότι πάσχουν περίπου 800 άτομα, ενώ κάθε εβδομάδα γεννιέται ένα παιδί με κυστική ίνωση.    Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με την κυστική ίνωση www.cfathess.gr                                                                
back to top

ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΑΚΟΜΑ

Αλλαγή στάσης από το Τραμπ για τον «τραγικό θάνατο» του Τζαμάλ Κασόγκι

22 October, 2018

Τηλεφωνική επικοινωνία είχαν χθες βράδυ ο Αμερικανός πρόεδρος Ντόναλντ Τραμπ και ο Γάλλος ομόλογός του Εμανουέλ Μακρόν, ...

Ποιοι μπαίνουν στη λίστα για το κοινωνικό μέρισμα του 2018

22 October, 2018

Για το τελευταίο κοινωνικό μέρισμα προετοιμάζεται  η κυβέρνηση το 2018. Από το επόμενο έτος τα όποια υπερπλεονάσματα θα ...

Συμβουλές καριέρας για όσους θέλουν να ακούσουν

22 October, 2018

Το όνομα της Adena Friedman είναι συνυφασμένο με το Nasdaq, το δεύτερο μεγαλύτερο χρηματιστήριο του κόσμου, καθώς βρίσκε...

Το καραβάνι των μεταναστών συνεχίζει την πορεία του προς τις ΗΠΑ

22 October, 2018

Χιλιάδες άνθρωποι από χώρες της Κεντρικής Αμερικής, που επιχειρούν να φτάσουν σε αμερικανικό έδαφος, συνεχίζουν το ταξίδ...

Ο Καναδάς ετοιμάζεται να ακυρώσει την πώληση τεθωρακισμένων στη Σαουδική Αραβία

22 October, 2018

Ο πρωθυπουργός του Καναδά Τζάστιν Τριντό δήλωσε ότι δεν αποκλείει το ενδεχόμενο ο Καναδάς να ακυρώσει μια σύμβαση για τη...

Η απάντηση του Τσιτσιπά στο tweet του Αλέξη Τσίπρα

22 October, 2018

Τα συγχαρητήρια του στον Στέφανο Τσιτσιπά για την κατάκτηση του τροπαίου στον τελικό του Stockholm Open, εξέφρασε ο πρωθ...

Οι κατασχέσεις που απαγορεύεται να κάνει η εφορία

22 October, 2018

Οι φορολογικές αρχές έχουν σφίξει τον κλοιό γύρω από τους οφειλέτες και με τις κατασχέσεις που γίνονται με ρυθμό πολυβόλ...

Τσιτσιπάς: Για αυτές τις στιγμές αξίζει να ζεις

22 October, 2018

Ως το καλύτερο συναίσθημα στον κόσμο περιέγραψε αυτό που ένιωθε λίγα λεπτά μετά την κατάκτηση του πρώτου ATP τίτλου στην...

Η εκδοχή της Σαουδικής Αραβίας για το κεφαλοκλείδωμα και την ασφυξία στον Κασόγκι

22 October, 2018

Ο βασιλιάς της Σαουδικής Αραβίας Σαλμάν και ο πρίγκιπας διάδοχος Μοχάμεντ μπιν Σαλμάν τηλεφώνησαν στον γιο του δολοφονηθ...

Η Κομισιόν δεν θέλει να «εξαφανιστούν» οι μειώσεις στις συντάξεις

22 October, 2018

Ο Πρωθυπουργός Αλέξης Τσίπρας, κατά την τελετή παράδοσης – παραλαβής του υπουργείου Εξωτερικών, προανήγγειλε τη μη περικ...

Όπερμαν: Πρέπει να σκεφτούμε περισσότερο τους χαμηλόμισθους

22 October, 2018

Με αφορμή το χαμηλό ποσοστό των Γερμανών Σοσιαλδημοκρατών στις δημοσκοπήσεις, ο αντιπρόεδρος της Ομοσπονδιακής Βουλής, Τ...

Τι ειπώθηκε στην τηλεφωνική επικοινωνία Τραμπ-Ερντογάν

22 October, 2018

Ο πρόεδρος της Τουρκίας Ρετζέπ Ταγίπ Ερντογάν και ο πρόεδρος των ΗΠΑ Ντόναλντ Τραμπ συμφώνησαν κατά τη διάρκεια τηλεφωνι...

Το μέγεθος του εγκεφάλου δεν σχετίζεται με την ευφυΐα μας

22 October, 2018

Νευρολογία και Εγκέφαλος 22 Οκτωβρίου 2018 980 Η ευφυΐα του ανθρώπου δεν συνδέεται με το μέγεθος...

Κατσίνσκι: Καλός οιωνός για το PiS το αποτέλεσμα των τοπικών εκλογών

22 October, 2018

Οι περιφερειακές εκλογές σήμερα στην Πολωνία αποτελούν καλό οιωνό για το κυβερνών κόμμα Νόμος και Δικαιοσύνη (PiS) ενόψε...

Ψυχοπαθής όποιος πίνει τον καφέ του σκέτο!

22 October, 2018

Ψυχολογία και Ψυχική Υγεία 22 Οκτωβρίου 2018 1241 Σας αρέσει να πίνετε τον καφές σας σκέτο; Ακόμ...

Η Ελλάδα δεύτερη χώρα στην Ευρώπη σε εθισμό στο διαδίκτυο

22 October, 2018

Ψυχολογία και Ψυχική Υγεία 22 Οκτωβρίου 2018 84 Αν και βρισκόμαστε σε μια εποχή ραγδαίων τεχνολο...

ΑΥΤΟΚΙΝΗΣΗ

CELEBNEWS.GR

oikonomia.gr

CARSNEWS

FIBERNews.GR